ABD, Narkolepsi Hastalığının Temel Sebebinin Hedef Alınmasıyla İlk İlaçı Onayladı
Amerika Birleşik Devletleri, uzun zamandır tedavi arayan binlerce kişiye umut vadeden bir dönüm noktasını işaret etti: Narcolepsi tip-1 hastalığının temel nedenini hedef alan ilk ilaç olan “Orzeyful”in FDA onayı. Yaklaşık 120.000 Amerikalıyı etkileyen ve aşırı uyku hali, gece uykusunda aksamalar ve kas güçsüzlüğü (katapleksi) gibi belirtilerle karakterize olan bu durum için, Orzeyful, hastalığın altında yatan biyolojiyi hedefleyen ilk tedavi olma özelliğiyle büyük bir ilgi gördü.
Geleneksel yaklaşımlar genellikle uyarıcılar veya sinir sistemi depresanları ile sınırlı kalırken, Orzeyful, vücudun doğal olarak ürettiği orexin adı verilen ve uyanıklığı düzenlemeye yardımcı olan bir bileşiğin taklit edilmesiyle çalışıyor. Narcolepsi hastalarında, orekin seviyeleri genellikle bozulmuştur.
Takeda tarafından geliştirilen Orzeyful, 5 Ağustos tarihli FDA’nın açıklaması ile büyük coşkuyla karşılandı. Dr. Tiffany Farchione, FDA’nın Psikiyatri Bölümü Direktörü olarak yaptığı açıklamada, “Uzun zamandır, narcolepsi tip 1 hastaları karmaşık ve yaşam boyu süren nöropsikiyatrik bir durumu yönetmekteydi ve tedaviler sadece durumun parçalarına odaklanıyordu. Bu yeni ilaç, hastalığın altında yatan biyolojiyi etkileyerek narcolepsi tip 1’i bütün olarak tedavi eden ilk ilaçtır” dedi. Bu, özellikle uzun yıllardır bu hastalıkla mücadele eden hastalar için büyük bir rahatlama anlamına geliyor.
İlaç geliştiricileri de bu önemli kilometre taşına vurgu yaptılar. Takeda CEO’su Julie Kim, ayrı bir Takeda’nın açıklamasıında şunları söyledi: “Orzeyful’ün FDA onayı, narcolepsi tip 1 topluluğu için yeni bir dönemi başlatıyor. Bu, hastalığın yönetilme şeklini ve tedavilerle hastaların kendilerini nasıl hissettiklerini potansiyel olarak değiştirecek tamamen yeni bir ilaç sınıfını tanıtıyoruz.”
Onay sürecini tamamlayan klinik deneylerde, 273 hasta üzerinde yapılan çalışmaların sonuçları umut vericiydi. Plasebo grubuna kıyasla, günde iki kez alınan bu ilacı kullanan hastalar gün içinde daha uzun süre uyanık kalabildiklerini ve gece daha iyi dinlenebildiklerini bildirdiler. Bu durum, özellikle iş hayatında veya okulda daha üretken olmak isteyen hastalara büyük bir avantaj sağlayabilir.
Klinik deneylere katılanlardan Tyler Chapman, “Bu benim için şimdiye kadar olan en iyi şey” dedi. “Yaşam kalitem çok daha iyi.”
İlacın bazı yan etkileri de görüldü ve bazı hastaların çalışmadan ayrılmasına neden oldu. En sık görülen ciddi yan etkiler arasında idrar sıklığında ve aciliyetinde artış, ironik bir şekilde uykusuzluk yer aldı. Ancak bu yan etkilerin görülme sıklığı düşük olarak değerlendirildi ve genellikle tedaviye uyum sağlandıkça ortadan kalkmaktadır.
Orexin, narcolepsi tip-1’de ölen beyin hücreleri tarafından üretilen kimyasal bir sinyal molekülüdür ve dikkat eksikliği hiperaktivite bozukluğu (DEHB) ve Parkinson hastalığı gibi diğer nörolojik durumlarla da ilişkilendirilmiştir. Orzeyful’ün FDA onayı, bu ilacın gelecekteki araştırmalar için bir nöromodülatör olarak kullanılma potansiyelini de beraberinde getiriyor.
Takeda Araştırma ve Geliştirme Başkanı Andy Plump da yaptığı açıklamada şunları belirtti: “Orzeyful sadece bir başlangıç. Orexin, güçlü bir terapötik yol olarak ortaya çıkıyor ve Takeda bu yeni ilaç sınıfının potansiyelini çeşitli hastalıklara sahip hastalara sunmak için çalışıyor.” Bu durum, bilim dünyasında büyük bir heyecan yaratırken, Orzeyful’ün gelecekteki tedavi yöntemleri için de önemli bir kilometre taşı olduğunu gösteriyor.
Kaynak: Goodnewsnetwork
Bir yanıt yazın