Japon bir ilaç şirketi, Amerika Birleşik Devletleri’nde yaklaşık 120.000 kişiyi etkileyen ve gün içinde aşırı uyku hali, gece uykusunda aksamalar ve kas güçsüzlüğü (katapleksi) ile karakterize olan narcolepsi tip-1 hastalığının temel nedenini hedef alan bir ilaç geliştirdiğini duyurdu. Bu yeni ilaç, Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanan ilk tedavi olarak büyük bir dönüm noktası oluşturuyor.
Geleneksel olarak, narcolepsi hastaları uyanık kalmak için uyarıcılar veya katapleksi kontrol altına almak için sinir sistemi depresanları kullanmaktadır. Ancak bu yeni ilaç, vücudun doğal olarak ürettiği orexin adı verilen ve uyanıklığı düzenlemeye yardımcı olan bir bileşiğin taklit edilmesiyle çalışıyor. Orexin seviyeleri, narcolepsi hastalarında bozulmuştur.
Takeda tarafından geliştirilen “Orzeyful” adlı ilaç, FDA’nın 5 Ağustos tarihli açıklaması ile büyük bir coşkuyla karşılandı. Dr. Tiffany Farchione, FDA’nın Psikiyatri Bölümü Direktörü olarak yaptığı açıklamada, “Uzun zamandır, narcolepsi tip 1 hastaları karmaşık ve yaşam boyu süren nöropsikiyatrik bir durumu yönetmekteydi ve tedaviler sadece durumun parçalarına odaklanıyordu. Bu yeni ilaç, hastalığın altında yatan biyolojiyi etkileyerek narcolepsi tip 1’i bütün olarak tedavi eden ilk ilaçtır” dedi.
İlaç geliştiricileri de bu önemli kilometre taşına vurgu yaptılar. Takeda CEO’su Julie Kim, ayrı bir açıklamasında şunları söyledi: “Orzeyful’ün FDA onayı, narcolepsi tip 1 topluluğu için yeni bir dönemi başlatıyor. Bu, hastalığın yönetilme şeklini ve tedavilerle hastaların kendilerini nasıl hissettiklerini potansiyel olarak değiştirecek tamamen yeni bir ilaç sınıfını tanıtıyoruz.”
Onay sürecini tamamlayan klinik deneylerde, 273 hasta üzerinde yapılan çalışmaların sonuçları umut vericiydi. Plasebo grubuna kıyasla, günde iki kez alınan bu ilacı kullanan hastalar gün içinde daha uzun süre uyanık kalabildiklerini ve gece daha iyi dinlenebildiklerini bildirdiler.
Klinik deneylere katılan hastalardan Tyler Chapman, “Bu benim için şimdiye kadar olan en iyi şey” dedi. “Yaşam kalitem çok daha iyi.”
İlacın bazı yan etkileri de görüldü ve bazı hastaların çalışmadan ayrılmasına neden oldu. En sık görülen ciddi yan etkiler arasında idrar sıklığında ve aciliyetinde artış, ironik bir şekilde uykusuzluk yer aldı. Ancak bu yan etkilerin görülme sıklığı düşük olarak değerlendirildi.
Orexin, narcolepsi tip-1’de ölen beyin hücreleri tarafından üretilen kimyasal bir sinyal molekülüdür ve dikkat eksikliği hiperaktivite bozukluğu (DEHB) ve Parkinson hastalığı gibi diğer nörolojik durumlarla ilişkilendirilmiştir. Orzeyful’ün FDA onayı, bu ilacın gelecekteki araştırmalar için bir nöromodülatör olarak kullanılma potansiyelini de beraberinde getiriyor.
Takeda Araştırma ve Geliştirme Başkanı Andy Plump da yaptığı açıklamada şunları belirtti: “Orzeyful sadece bir başlangıç. Orexin, güçlü bir terapötik yol olarak ortaya çıkıyor ve Takeda bu yeni ilaç sınıfının potansiyelini çeşitli hastalıklara sahip hastalara sunmak için çalışıyor.”
Kaynak: Goodnewsnetwork
Bir yanıt yazın